A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche oficializaram, nesta segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys, utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão, formalizada por meio de publicação no Diário Oficial da União, ocorreu após a empresa solicitar a interrupção da autorização, sob o entendimento de que os dados de eficácia e segurança apresentados até o momento não atendem aos critérios regulatórios exigidos para a manutenção do produto no mercado brasileiro.
Contexto do registro condicional e exigências regulatórias
O Elevidys, cujo princípio ativo é o delandistrogeno moxeparvoveque, havia recebido o registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Essa modalidade de autorização é concedida em caráter excepcional para terapias avançadas, permitindo o acesso ao tratamento enquanto a fabricante se compromete a apresentar, em prazos determinados, evidências complementares que comprovem a segurança e o benefício clínico do fármaco a longo prazo.
Desde a concessão do registro, a Anvisa manteve um monitoramento rigoroso sobre o produto. A agência destacou que, embora o registro tenha sido cancelado, a Roche permanece com obrigações legais inalteradas. A empresa deve garantir o acompanhamento contínuo de todos os pacientes que foram expostos ao medicamento durante os estudos clínicos ou por meio de programas de acesso, incluindo as crianças brasileiras que receberam a terapia entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Alertas de segurança e suspensão prévia
A trajetória do Elevidys no país foi marcada por desafios significativos. Em julho de 2025, a Anvisa já havia determinado a suspensão da comercialização do produto. A medida foi motivada por preocupações globais de segurança, especificamente após o surgimento de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos.
O tema ganhou repercussão nacional em junho deste ano, quando a Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados realizou uma audiência pública para discutir os riscos associados ao uso da terapia. Na ocasião, foram debatidos os alertas graves de segurança, levando a Anvisa a intensificar as exigências formais junto à Roche, solicitando dados consolidados sobre o perfil de risco hepático e a eficácia real da medicação.
Impacto no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma condição genética rara e progressiva que compromete a musculatura do paciente, impedindo a produção adequada de distrofina, uma proteína vital para o funcionamento muscular. O cancelamento do registro do Elevidys representa uma mudança no cenário terapêutico disponível para as famílias que buscam alternativas para retardar a perda de massa muscular e a fraqueza decorrentes da doença.
Em nota oficial, a Roche reiterou que permanece empenhada em seu programa clínico global e na continuidade da apresentação de evidências científicas. Enquanto o mercado de terapias para doenças raras passa por essa reconfiguração, a Anvisa reforça que as decisões regulatórias são fundamentadas na proteção da saúde pública. Recentemente, em 13 de agosto, a agência aprovou o registro do medicamento Duvyzat (givinostate), uma nova opção terapêutica que demonstrou, em estudos clínicos, capacidade de retardar a progressão da DMD, oferecendo uma nova alternativa para os pacientes.
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